Terapia
genética restaura sistema imunológico de crianças
Veja, 11/09/2012.
Nova técnica pode ajudar a
tratar a imunodeficiência combinada grave, condição rara que bloqueia o
desenvolvimento do sistema imunológico em recém-nascidos e os deixa vulneráveis
a infecções. Pesquisadores trocaram gene mutante na medula óssea dos pacientes (Thinkstock).
Pesquisadores americanos
desenvolveram uma nova terapia
genética capaz de restaurar o sistema imunológico de crianças com
imunodeficiência combinada grave, uma condição rara que bloqueia o
desenvolvimento do sistema imunológico em recém-nascidos e os deixa vulneráveis
a infecções. Se essas crianças não recebem tratamento, sua expectativa de vida
é de dois anos.
Em uma pesquisa que durou 11
anos, cientistas do Instituto Nacional de Saúde dos Estados Unidos melhoraram
técnicas de terapia genética existentes, incluindo a quimioterapia no processo,
e conseguiram produzir níveis imunológicos normais em três pacientes. "Os
médicos que cuidam de pacientes com imunodeficiência combinada grave costumam
ter opções limitadas de tratamento", disse Dan Kastner, pesquisador do
Instituto Nacional de Saúde e um dos autores do estudo. "Nós alcançamos um
impressionante avanço em direção à cura da condição." O estudo foi
publicado nesta terça-feira na revista Blood.
Baseado em fatos reais, o
filme O Rapaz na Bolha de Plástico (1976) conta a história de um
garoto que, por conta de problemas no sistema imunológico, vive isolado do
mundo por uma bolha.
A imunodeficiência combinada
grave é uma doença rara, que se tornou muito conhecida nos anos 70 por causa do
filme O Rapaz na Bolha de Plástico, com John
Travolta no papel principal. O roteiro do filme é baseado na história de
David Vetter, um garoto que teve de viver 13 anos isolado para se proteger de
infecções.
A doença pode ter inúmeras
causas. Uma delas, responsável por até 15% dos casos, é uma mutação no gene
responsável por expressar a enzima adenosina deaminase. Sem a enzima, as células-tronco presentes
na medula óssea do paciente começam a acumular substâncias tóxicas e ter
dificuldades em produzir as células de defesa. Desse modo, a criança fica
vulnerável ao ataque de invasores.
Se o paciente tiver algum
parente ccom tipo de sangue compatível, os médicos podem tentar fazer um
transplante de medula para curar o problema. Caso contrário, ele terá de passar
o resto da vida tomando injeções regulares da enzima para manter o funcionamento
do sistema imunológico.
Tratamento – Desde a
década de 90, os cientistas tentam desenvolver uma terapia genética capaz de
tratar o problema. A intenção dos pesquisadores é substituir o gene defeituoso
na medula óssea dos pacientes por sua versão saudável. Desse modo, ele iria
produzir a enzima adenosina deaminase e prevenir a destruição do sistema
imunológico.
No entanto, o processo tem
se mostrado difícil. Até hoje, depois de várias pesquisas, somente dez crianças
europeias conseguiram se livrar da doença. Agora, os cientista americanos
melhoraram a terapia genética convencional, e obtiveram sucesso no tratamento
de três crianças, que foram dispensadas das injeções da enzima.
Saiba mais
Tratamento que busca alterar
o DNA de uma determinada célula, em busca de um resultado benéfico para a saúde
de um paciente. Para isso, os cientistas precisam inserir um gene no núcleo da
célula e fazer com que substitua outro.
Os pesquisadores costumam usar
como veículo desse gene um vírus ou retrovírus, pois esses vetores conseguem
alterar o material genético de seu hospedeiro. Dentro da célula, o novo gene
passa a fazer parte de seu DNA, e pode ser usado para tratar alguma doença.
Também chamadas de células-mãe, podem se transformar em qualquer um dos tipos de células do corpo humano e dar origens a outros tecidos, como ossos, nervos, músculos e sangue. Por essa versatilidade, elas vêm sendo testadas na regeneração de tecidos e órgãos de pessoas doentes.
Para desenvolver o novo
método, os pesquisadores testaram a terapia em 10 crianças com a doença. Quatro
desses pacientes receberam a terapia ao mesmo tempo em que continuaram o
tratamento de reposição da enzima. Eles, no entanto, não apresentaram
nenhuma melhora em seu sistema imunológico natural. Segundo os pesquisadores,
isso teria acontecido porque as injeções de enzima diminuiriam o efeito do
tratamento ao diluir o número de células de defesa produzidas de modo correto
em seu sangue.
Nos outros seis voluntários,
os médicos cortaram a terapia com enzimas, e realizaram um tratamento com doses
baixas de quimioterapia. Essas doses atacaram as células tronco mutantes na
medula óssea dos pacientes, dando espaço para que as novas células-tronco injetadas
pela terapia genética atuassem. "Esse passo se provou muito
importante", disse Fabio Candotti, do Instituto Nacional de Saúde
americano. "Ao ajustar a dosagem da quimioterapia, nós descobrimos o nível
ideal para aumentar a eficácia da célula tronco modificada."
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